遺伝子治療で「視力」を100倍改善させることに成功

遺伝子疾患も治る時代になってきました。

アメリカのペンシルベニア大学（Penn）で行われた研究によって、遺伝子治療によって遺伝性の網膜疾患を治療し、視力を100倍改善させることに成功しました。

対象となるレーベル先天性黒内障は幼児期に失明を引き起こす先天性の疾患であり、見た目には眼球に異常がないのに、目が見えなくなってしまう病気として知られています。

遺伝子疾患ということでこれまで決定的な治療法がありませんでしたが、新たな研究では患者の網膜の遺伝子を書き換えることで、視力の大幅な改善に成功しており、薬の最大量を投与したケースでは1万倍の視力回復も確認できました。

研究者たちは細胞核の内部に収められた遺伝子をどうやって書き換えたのでしょうか？

研究内容の詳細は5大医学雑誌の1つとして知られる『The Lancet』にて発表されました。

先天性疾患は治る時代になりつつある

遺伝子治療とは、病気や障害の原因となる遺伝子の異常を修正するために、患者の体に新しい遺伝子を導入し、その遺伝子を通じて治療を行う技術です。

具体的には、遺伝子の異常によって引き起こされる病気や疾患を修正するために、欠損している遺伝子を補ったり、誤った遺伝子を修正したりします。

遺伝子治療が注目を集める理由は、そのアプローチが病気の根治につながる可能性があるからです。

従来の薬物療法や手術では、病気の症状を一時的に抑えたり、悪化を防ぐことが目的でしたが、遺伝子治療は病気の根本的な原因にアプローチし、文字通り患者の遺伝子レベルでの治療を目指します。

新たな研究では、幼児期に失明をもたらすレーベル先天性黒内障に対しての遺伝子治療の臨床試験（フェーズ1および2）が試みられました。