母親が飲んだ薬が胎児を救う！「生まれる前に病気を治す」時代へ！

胎児は母体によって守られていますが、時にそれは治療を難しくさせます。

では、「生まれる前に病気を治す」ことは可能でしょうか。

アメリカのセントジュード小児研究病院（St. Jude Children’s Research Hospital）の研究チームは、脊髄性筋萎縮症（SMA）の胎児治療に成功したことを報告しました。

今回の研究では、母体を通じて胎児に治療薬「リスジプラム（Risdiplam）」を投与することで、出生時点での健康状態を大幅に改善できる可能性が示されました。

これは、従来の「生まれてから治療を始める」アプローチとは異なる、新たな医療の幕開けを意味します。

研究の詳細は、2025年2月19日付の『The New England Journal of Medicine』誌に掲載されました。

脊髄性筋萎縮症で苦しむ乳児たち

脊髄性筋萎縮症（SMA）は、遺伝性の神経筋疾患であり、主に運動ニューロンが変性・消失することで筋力が低下していく病気です。

患者は徐々に自発的な運動ができなくなり、重症の場合は呼吸不全を引き起こし、生命を脅かします。

特にSMA1型は乳児期に発症し、適切な治療がなければ2歳までに亡くなるケースが多いとされています。

そしてあるケースでは、胎児の段階で既に症状が見られます。

SMAの治療法は近年進化しており、いくつかの薬剤が開発されています。

しかし、従来の治療は出生後に開始されるため、すでに進行してしまった神経の損傷を完全に回復することは困難でした。

病気が進行する前に対処できれば、より良い結果を得られるのではないか──そう考えた研究者たちは、新たな試みとして胎児のうちに治療を始める方法を検討しました。