5月24日のScience誌のニュースに「Muscular dystrophy gene therapy nears approval, but safety concerns linger」という記事が出ていた。

この記事は5年前にデュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療に参加した7歳の少年の話から始める。このデュシェンヌ型筋ジストロフィーはジストロフィンという筋肉の潤滑油のような役割を果たす重要なタンパク質を作ることができないために、次第に筋力が衰えていく遺伝性疾患である。遺伝子がX染色体に存在するため、大半はX染色体を一つしか持たない男性患者であり、X染色体を二つ有する女性では起こる可能性は極めて低いこと（ひとつのX染色体情報をもとに正常ジストロフィンが作られるので）が知られている。

そこで運動筋正常型のジストロフィンを作るようにデザインされた（ジストロフィンは非常に大きいため、完全なタンパク質を作ることは難しく、ジストロフィンを部分的に作っている）数兆個のウイルスの注射を受けた。

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その結果、治療前には這って上がっていた階段を、治療2か月後にはジャンプして上がれるようになったという。この疾患は徐々に進行して最終的には30歳前後で死を迎えるため、多くの患者、家族が、期待をもって見守り、追加治療も必要ないことを願っていたのでが、最近では効果が薄れてきた。