植物の遺伝子が視力回復に使われました。

5月24日に『Nature Medicine』に掲載された論文によれば、遺伝性の疾患によりほぼ盲目となっていた人の網膜に、藻類由来の遺伝子を追加することで、視力を回復することに成功したとのこと。

いったいどんな遺伝子が、どのような手段で網膜細胞に届けられたのでしょうか?

目次

  1. 植物の遺伝子を網膜の細胞に送り込む
  2. 琥珀色の世界を作るゴーグル
  3. 失明が注射で治る時代がくるかもしれない

植物の遺伝子を網膜の細胞に送り込む

植物の遺伝子を目に加えて視力を回復させることに成功
(画像=植物プランクトンの中にもミドリムシのように自走性があるものがいる / Credit:Canva、『ナゾロジー』より 引用)

匿名のフランス在住の男性は、40年前の18歳のときに「網膜色素変性症」と診断され、ここ20年間ほどは光の明暗がかろうじて判別できる程度の視力しかありませんでした。

「網膜色素変性症」は光を感じる細胞が徐々に死んでいく目の病気であり、原因の多くは遺伝子の欠陥にあります。

そこで今回、パリ視覚研究所の研究者たちは、外部から取り込んだ新たな遺伝子で欠陥を補う「遺伝子治療」を行うことにしました。

ただ興味深いことに、今回の実験で被験者の網膜に送り込まれた遺伝子は人間ではなく、植物のものでした。

一部の藻類は動き回るための鞭毛を持っており、光を感知して日の当たる部分に移動する自走性を持っています。

研究者たちは、この藻類の光を感知する遺伝子に操作を加え、輸送媒体となる無害なウイルス(アデノ随伴ウイルス)の遺伝子に組み込みました。

ウイルスは無害化される過程で病原性と増殖性を失っていましたが、人間の細胞を認識して自分の遺伝子を注入する機能は生きているため、遺伝子の運び屋として使うことが可能です。

研究者たちはこのウイルスを被験者の網膜に感染させることで、光を感じる能力を蘇らせられると考えたのです。

しかし残念なことに、裸眼の状態では視力に変化は現れませんでした。

原因は感知可能な光の波長にありました。

藻類の遺伝子から作られる光感知タンパク質「ChrimsonR」が反応するのは主に「琥珀色」だったからです。

そこで研究者たちは、外界の光を琥珀色の濃淡に変化させる特別なゴーグルを作成しました。

琥珀色の世界を作るゴーグル

植物の遺伝子を目に加えて視力を回復させることに成功
(画像=ゴーグルは外界の光を全て琥珀色の濃淡で表現する / Credit:José-Alain Sahel et al (2021) . Nature Medicine、『ナゾロジー』より 引用)

今回の研究では、被験者の網膜に藻類の遺伝子を追加する実験と並行して、特別製のゴーグルが作成されました。

これは、藻類由来の遺伝子から作られる光感知タンパク質「ChrimsonR」が最も反応する光の波長が590nmの琥珀色であるからです。

そのため被験者の男性が良好な視界を得るには、周囲の光景を全て琥珀色に変換するゴーグルが必要だったのです。

手間がかかるのは事実ですが、結果は良好でした。

実験前、被験者の男性の視力は明暗をかろうじて区別できる程度でした。

しかし遺伝子治療を受けた目の上にゴーグルを装着したところ、ノートやカップといった物体の区別ができるようになっただけでなく、横断歩道に塗られた白い線も認識できるようになったのです。

この結果は、藻類由来の光感知タンパク質が人間の網膜細胞の中でも正常に機能しており、光(琥珀色)の刺激を視覚シグナルに変換できていることを示します。

既存の盲目からの回復手段は、視覚野に刺した電極に刺激を流したり、眼球に光ファイバーを入れなど、体に負担が大きな方法が主でした。

しかし今回の手法で患者が要求されるのは、ウイルスが入った注射とゴーグルだけとなり、非常に簡素であると言えます。

失明が注射で治る時代がくるかもしれない

植物の遺伝子を目に加えて視力を回復させることに成功
(画像=今回の手法では被験者は体の負担がほとんどない / Credit:Canva、『ナゾロジー』より 引用)

今回の研究により、光を感知して神経を刺激する手法が遺伝子治療に使えることがわかりました。

これは光遺伝学的療法の先駆的な実証概念となります。

ただ現時点での課題多く存在します。

被験者となった男性はさまざまな物体の輪郭を認識できるようになりましたが、まだ解像度は十分ではなく、読書などはできていません。

また琥珀色の単色を通してでしか世界を認識することができない点も、大きな問題です。

研究者たちは今後、より詳細な視覚を得るための光遺伝学的手法を開発していくとのこと。

もし研究が完成すれば、多くの失明が注射だけで治るようになるでしょう。

参考文献
Genes from algae helped a blind man recover some of his vision
Gene Therapy Partially Restores Vision in Blind Patient in First Case of Its Kind
元論文
Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy

提供元・ナゾロジー

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